国家卫健委:未收到CAR-T临床研究致死病例报告

《财经》记者 孙爱民/文    贺涛/编辑

2018年10月16日 12:37  

随着CAR-T临床试验与临床研究的增加,不排除不良病例、甚至死亡病例的发生;监管规范也在磋商中,或按先临床研究、后药品临床试验的顺序来进行互认和管理

“目前我们还没有接到CAR-T临床研究中致死病例的报告。”国家卫健委医政医管局副局长焦雅辉,在2018年10月16日举行的卫健委例行发布会上接受《财经》记者采访时表示,监管部门关注到一些文献显示一些不良的病例已经在其他国家出现,“国内开展的CAR-T临床试验与临床研究,随着病例的增加,不排除出现一些类似的病例。”

以CAR-T为代表的细胞治疗,被视为治疗难治、易复发型白血病的“良方”。国家儿童医学中心主任医师、儿童白血病专家委员会临床组组长郑胡镛告诉《财经》记者,难治、易复发型儿童白血病患者,约占患者总数的20%。

数据显示,儿童白血病是儿童时期最常见的恶性肿瘤,在15岁以下儿童死亡原因中排第二位,其中急性白血病约占95%,慢性白血病约占3-5%,此外还有骨髓增生异常综合征等。

据郑胡镛介绍,我国每年新发18岁以下白血病患者1.5万人左右,每例疗程平均为2-3年,每年在治总人数约4.5万人。尽管白血病已经达到80%以上的治愈率,其中急性淋巴细胞白血病的治愈率可达70%-80%以上,已被认为是可以实现治愈的恶性肿瘤,但是难治、易复发型白血病案例,仍然是临床上的难关。

“难治、易复发的儿童白血病案例,一方面源自患者本身的恶性肿瘤基因,另一方面是由地方医院首诊中不规范的治疗导致的。”郑胡镛表示,免疫疗法等新手段的研发,或给这类患者带来希望。

2018年8月23日,由国家卫健委、国家发改委、人社部等六部委发布的《关于开展儿童白血病救治管理工作的通知》提到:加大靶向治疗、免疫治疗药物和技术的研发、生产支持力度,促进临床研究成果转化,提高儿童白血病治疗精准度和治疗效果。

对CAR-T技术相关的临床研究、临床试验的监管,对于该技术尽快上市和临床应用至关重要。2018年9月13日,《财经》杂志报道了国内第一起免疫细胞疗法CAR-T医疗纠纷诉讼。

2018年2月,江苏盐城市淋巴瘤患者王志慧,参与了徐州医科大学附属医院的CAR-T临床试验,先后输入抗CD19和CD20的双靶点细胞治疗。然而,奇迹并没有上演,在输入细胞后,王志慧的病情不断恶化,两周后,告别人世。

与王志慧同期住院进行CAR-T治疗的一位内蒙古病友,在输入CAR-T细胞的第二天就办理出院,在返乡的火车上出现腹腔出血症状,最终抢救无效死亡。

6月12日,王志慧家属将徐州医科大学附属医院告上徐州市泉山区人民法院,在起诉书中将矛头直接指向此次CAR-T治疗的合法性。

在王志慧案中,双方对这一临床试验合法性有分歧,源于双方对CAR-T定位的不同。开庭中,双方主要矛盾聚焦在CAR-T到底属于药品还是治疗技术上。原告方坚持认为,CAR-T已经纳入国家药监局管理,应按照药品临床试验管理。而医院方表示,CAR-T只是一种新的治疗手段,这是一项科学研究性质的临床试验。

国家药监部门药审中心与北京协和医院的研究者,在2018年联合发表的《中美两国CAR-T细胞临床试验比较分析》一文得出结论:中国的 CAR-T 细胞临床试验具有增速快、数量大、与西方先进技术代差小等特点,同时存在试验人群规模小、试验设计较为激进、 安全性风险暴露不足等问题。

该论文同时发现:中国注册的 CAR-T 细胞临床试验以单中心临床试验为主,中国招募儿童受试者的试验占 43. 8% ,高于美国的 31. 8%。

截至2017年上半年的临床试验数据,中国共有3项CAR-T临床试验,是仅以儿童为招募受试者对象的;而美国没有仅招募儿童受试者的临床试验。

“国家卫健委与药监部门正在联合研究以CAR-T为代表的细胞治疗临床上市前的监管机制,药监部门负责按照药品的临床试验进行管理,卫生部门按照临床研究来进行管理。”焦雅辉透露,初步的想法是进行规范的临床研究,将来可以按照药品上市的一些临床试验来进行互认和管理,现在这个正在研究的过程当中。

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